ยีนบำบัด: คู่มือฉบับสมบูรณ์เกี่ยวกับการดัดแปลงพันธุกรรมและผลกระทบระดับโลก

ยีนบำบัดถือเป็นพรมแดนแห่งการปฏิวัติทางการแพทย์ ที่มอบศักยภาพในการรักษาและแม้กระทั่งการเยียวยาโรคที่ต้นตอทางพันธุกรรม คู่มือฉบับสมบูรณ์นี้จะสำรวจหลักการ กลไก การประยุกต์ใช้ ข้อพิจารณาทางจริยธรรม และผลกระทบระดับโลกของยีนบำบัด โดยให้ภาพรวมอย่างละเอียดสำหรับผู้อ่านจากนานาชาติ

ยีนบำบัดคืออะไร?

ยีนบำบัดคือการดัดแปลงยีนของผู้ป่วยเพื่อรักษาหรือป้องกันโรค ซึ่งสามารถทำได้หลายวิธี:

• การแทนที่ยีนที่กลายพันธุ์: การนำสำเนาของยีนปกติเข้าไปแทนที่ยีนที่ทำงานผิดปกติ
• การยับยั้งยีนที่กลายพันธุ์: การทำให้ยีนที่ก่อให้เกิดอันตรายหยุดทำงาน
• การเพิ่มยีนใหม่: การเพิ่มยีนเพื่อช่วยให้ร่างกายต่อสู้กับโรค

ยีนบำบัดมีความหวังอย่างยิ่งในการรักษาโรคหลากหลายชนิด รวมถึงโรคทางพันธุกรรม มะเร็ง และโรคติดเชื้อ

ประเภทยีนบำบัด

ยีนบำบัดสามารถแบ่งออกเป็นสองประเภทหลัก:

1. ยีนบำบัดในเซลล์ร่างกาย (Somatic Gene Therapy)

ยีนบำบัดในเซลล์ร่างกายมุ่งเป้าไปที่เซลล์ที่ไม่ใช่เซลล์สืบพันธุ์ การเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมจะไม่ถูกส่งต่อไปยังรุ่นต่อไป นี่เป็นประเภทยีนบำบัดที่ใช้กันแพร่หลายที่สุดในปัจจุบัน

ตัวอย่าง: การรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงไขสันหลัง (SMA) ด้วย onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) โดยมีการส่งยีน SMN1 ที่ทำงานได้ปกติไปยังเซลล์ประสาทสั่งการ

2. ยีนบำบัดในเซลล์สืบพันธุ์ (Germline Gene Therapy)

ยีนบำบัดในเซลล์สืบพันธุ์มุ่งเป้าไปที่เซลล์สืบพันธุ์ (อสุจิหรือไข่) การเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมจะถูกส่งต่อไปยังรุ่นต่อไป ยีนบำบัดประเภทนี้ก่อให้เกิดข้อกังวลทางจริยธรรมอย่างมาก และปัจจุบันยังไม่ได้รับอนุญาตในประเทศส่วนใหญ่

ข้อพิจารณาทางจริยธรรม: ศักยภาพที่จะเกิดผลกระทบที่ไม่ได้ตั้งใจในรุ่นต่อไปและผลกระทบต่อวิวัฒนาการของมนุษย์ ทำให้ยีนบำบัดในเซลล์สืบพันธุ์เป็นหัวข้อที่มีการถกเถียงกันอย่างกว้างขวาง

วิธีการนำส่งยีน

แง่มุมที่สำคัญของยีนบำบัดคือการนำส่งยีนที่ใช้รักษาไปยังเซลล์เป้าหมาย ซึ่งโดยทั่วไปจะใช้เวกเตอร์

1. เวกเตอร์ไวรัส (Viral Vectors)

ไวรัสมีความสามารถตามธรรมชาติในการติดเชื้อเซลล์และนำส่งสารพันธุกรรม เวกเตอร์ไวรัสคือไวรัสที่ถูกดัดแปลงให้ไม่เป็นอันตราย แต่ยังคงความสามารถในการนำส่งยีนไว้ ประเภทของเวกเตอร์ไวรัสที่ใช้กันทั่วไป ได้แก่:

• อะดีโนแอสโซซิเอทเตดไวรัส (AAVs): โดยทั่วไป AAVs ถือว่าปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการนำส่งยีน และกระตุ้นภูมิคุ้มกันได้ต่ำ
• อะดีโนไวรัส (Adenoviruses): อะดีโนไวรัสสามารถบรรจุยีนขนาดใหญ่กว่า AAVs แต่ก็อาจกระตุ้นการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันที่รุนแรงกว่า
• เลนติไวรัส (Lentiviruses): เลนติไวรัสสามารถแทรกสารพันธุกรรมของมันเข้าไปในดีเอ็นเอของเซลล์เจ้าบ้าน ทำให้เกิดการแสดงออกของยีนในระยะยาว

ตัวอย่าง: เวกเตอร์ AAV ถูกใช้ในยีนบำบัดสำหรับโรคจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม โดยการนำส่งยีนที่ทำงานได้ปกติไปยังเซลล์จอประสาทตา

2. เวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัส (Non-Viral Vectors)

เวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัสเป็นอีกทางเลือกหนึ่งแทนเวกเตอร์ไวรัส เพื่อหลีกเลี่ยงความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นจากการติดเชื้อไวรัส วิธีการที่ไม่ใช้ไวรัสที่พบบ่อย ได้แก่:

• พลาสมิดดีเอ็นเอ (Plasmid DNA): การนำส่งดีเอ็นเอเข้าสู่เซลล์โดยตรง
• ไลโปโซม (Liposomes): การห่อหุ้มดีเอ็นเอไว้ในถุงไขมันเพื่อการนำส่ง
• อิเล็กโตรโพอเรชัน (Electroporation): การใช้คลื่นไฟฟ้าเพื่อสร้างรูพรุนชั่วคราวในเยื่อหุ้มเซลล์ เพื่อให้ดีเอ็นเอสามารถเข้าไปได้

ตัวอย่าง: วัคซีน mRNA สำหรับโควิด-19 ใช้อนุภาคนาโนไขมันเพื่อนำส่ง mRNA เข้าสู่เซลล์ สั่งให้เซลล์สร้างโปรตีนของไวรัสและกระตุ้นการตอบสนองทางภูมิคุ้มกัน แม้จะไม่ใช่ยีนบำบัดโดยตรง แต่ก็แสดงให้เห็นถึงความสำเร็จในการนำส่งสารพันธุกรรมโดยใช้เวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัส

เทคโนโลยีการแก้ไขยีน

เทคโนโลยีการแก้ไขยีนช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถดัดแปลงลำดับดีเอ็นเอภายในเซลล์ได้อย่างแม่นยำ เทคโนโลยีเหล่านี้ได้ปฏิวัติยีนบำบัดและเปิดโอกาสใหม่ๆ สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรม

1. คริสเปอร์-แคสไนน์ (CRISPR-Cas9)

CRISPR-Cas9 เป็นเครื่องมือแก้ไขยีนที่ปฏิวัติวงการ ซึ่งช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถกำหนดเป้าหมายและดัดแปลงลำดับดีเอ็นเอได้อย่างแม่นยำ ประกอบด้วยสองส่วน: guide RNA ที่นำเอนไซม์ Cas9 ไปยังลำดับดีเอ็นเอเป้าหมาย และเอนไซม์ Cas9 ซึ่งจะตัดดีเอ็นเอ ณ ตำแหน่งนั้น จากนั้นกลไกการซ่อมแซมตามธรรมชาติของเซลล์จะซ่อมแซมรอยตัดนั้น ซึ่งอาจเป็นการทำลายยีนหรือแทรกลำดับใหม่เข้าไป

กลไก: CRISPR-Cas9 ใช้ guide RNA เพื่อค้นหาลำดับดีเอ็นเอที่เฉพาะเจาะจง จากนั้น Cas9 จะทำหน้าที่เหมือนกรรไกรระดับโมเลกุลเพื่อตัดดีเอ็นเอ ทำให้สามารถดัดแปลงยีนได้

2. เครื่องมือแก้ไขยีนอื่นๆ

เครื่องมือแก้ไขยีนอื่นๆ เช่น TALENs (Transcription Activator-Like Effector Nucleases) และซิงค์ฟิงเกอร์นิวคลีเอส (ZFNs) ก็สามารถดัดแปลงดีเอ็นเอได้อย่างแม่นยำเช่นกัน แม้ว่าโดยทั่วไปจะมีความซับซ้อนมากกว่าและใช้น้อยกว่า CRISPR-Cas9

ทางเลือกอื่น: TALENs และ ZFNs เป็นแนวทางเลือกสำหรับสถานการณ์ที่ CRISPR-Cas9 อาจไม่เหมาะสม

การประยุกต์ใช้ยีนบำบัด

ยีนบำบัดได้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการรักษาโรคต่างๆ มากมาย รวมถึง:

1. โรคทางพันธุกรรม

ยีนบำบัดมอบศักยภาพในการแก้ไขความบกพร่องทางพันธุกรรมที่ก่อให้เกิดโรคทางพันธุกรรม เช่น:

• โรคซิสติกไฟโบรซิส (Cystic Fibrosis): การนำส่งยีน CFTR ที่ทำงานได้ปกติไปยังเซลล์ปอด
• โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงไขสันหลัง (SMA): การแทนที่ยีน SMN1 ที่กลายพันธุ์
• โรคฮีโมฟีเลีย (Hemophilia): การนำส่งยีนปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่ทำงานได้ปกติ
• โรคโลหิตจางชนิดซิกเคิลเซลล์ (Sickle Cell Anemia): การแก้ไขยีนฮีโมโกลบินที่กลายพันธุ์

ผลกระทบระดับโลก: ยีนบำบัดสำหรับโรคทางพันธุกรรมสามารถปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยและครอบครัวทั่วโลกได้อย่างมีนัยสำคัญ

2. การรักษามะเร็ง

ยีนบำบัดสามารถใช้เพื่อกำหนดเป้าหมายและทำลายเซลล์มะเร็ง เพิ่มความสามารถของระบบภูมิคุ้มกันในการต่อสู้กับมะเร็ง หรือนำส่งยาเคมีบำบัดโดยตรงไปยังเนื้องอก ตัวอย่างเช่น:

• การบำบัดด้วยคาร์ทีเซลล์ (CAR-T cell therapy): การดัดแปลงพันธุกรรมเซลล์ภูมิคุ้มกัน (T cells) เพื่อกำหนดเป้าหมายและฆ่าเซลล์มะเร็ง
• ไวรัสทำลายเซลล์มะเร็ง (Oncolytic viruses): การใช้ไวรัสเพื่อเลือกติดเชื้อและทำลายเซลล์มะเร็งโดยเฉพาะ
• การบำบัดด้วยโปรดรักที่อาศัยเอนไซม์จากยีน (GDEPT): การนำส่งยีนที่ผลิตเอนไซม์ซึ่งจะเปลี่ยนโปรดรัก (prodrug) ให้เป็นยาที่ออกฤทธิ์ ณ บริเวณเนื้องอก

นวัตกรรม: การบำบัดด้วยคาร์ทีเซลล์ได้ปฏิวัติการรักษามะเร็งเม็ดเลือดบางชนิด ทำให้ผู้ป่วยบางรายมีการปลอดโรคในระยะยาว

3. โรคติดเชื้อ

ยีนบำบัดสามารถใช้เพื่อเพิ่มการตอบสนองของภูมิคุ้มกันต่อโรคติดเชื้อ หรือเพื่อกำหนดเป้าหมายและทำลายเชื้อโรคโดยตรง ตัวอย่างเช่น:

• เอชไอวี/เอดส์ (HIV/AIDS): การดัดแปลงเซลล์ภูมิคุ้มกันเพื่อให้ทนทานต่อการติดเชื้อเอชไอวี
• ไวรัสตับอักเสบ (Hepatitis): การนำส่งยีนที่ยับยั้งการจำลองตัวของไวรัส

ศักยภาพในอนาคต: ยีนบำบัดอาจมีบทบาทในการพัฒนากลยุทธ์ใหม่ๆ สำหรับการต่อสู้กับโรคติดเชื้ออุบัติใหม่

4. การประยุกต์ใช้อื่นๆ

ยีนบำบัดยังถูกสำรวจเพื่อใช้รักษาภาวะอื่นๆ เช่น:

• โรคความเสื่อมของระบบประสาท: โรคอัลไซเมอร์, โรคพาร์กินสัน
• โรคหัวใจและหลอดเลือด: ภาวะหัวใจล้มเหลว, โรคหลอดเลือดแดงแข็ง
• โรคตา: โรคจอประสาทตาเสื่อมตามวัย, โรคจอตามีสารสี

ขยายขอบเขต: การวิจัยกำลังขยายศักยภาพการประยุกต์ใช้ยีนบำบัดอย่างต่อเนื่อง

การทดลองทางคลินิกและการอนุมัติตามกฎระเบียบ

ผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดต้องผ่านการทดสอบอย่างเข้มงวดในการทดลองทางคลินิกเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพ การทดลองทางคลินิกโดยทั่วไปมีหลายระยะ:

• ระยะที่ 1: การประเมินความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์ยีนบำบัด
• ระยะที่ 2: การประเมินประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดและระบุผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น
• ระยะที่ 3: การเปรียบเทียบผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดกับการรักษาที่มีอยู่เดิม และประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพเพิ่มเติม

หน่วยงานกำกับดูแล เช่น FDA ในสหรัฐอเมริกา EMA ในยุโรป และหน่วยงานที่คล้ายกันในประเทศอื่นๆ จะตรวจสอบข้อมูลการทดลองทางคลินิกและตัดสินใจว่าจะอนุมัติผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดเพื่อการใช้งานในวงกว้างหรือไม่

กฎระเบียบระดับโลก: กรอบการกำกับดูแลสำหรับยีนบำบัดแตกต่างกันไปในแต่ละประเทศ ซึ่งสะท้อนถึงความแตกต่างในข้อพิจารณาทางจริยธรรมและระบบการดูแลสุขภาพ

ความท้าทายและข้อจำกัด

แม้จะมีศักยภาพ แต่ยีนบำบัดก็เผชิญกับความท้าทายและข้อจำกัดหลายประการ:

1. ความท้าทายในการนำส่ง

การนำส่งยีนบำบัดไปยังเซลล์เป้าหมายอย่างมีประสิทธิภาพและตรงจุดยังคงเป็นความท้าทายที่สำคัญ เวกเตอร์อาจไม่สามารถเข้าถึงเซลล์เป้าหมายทั้งหมด หรืออาจกระตุ้นการตอบสนองทางภูมิคุ้มกัน

จุดมุ่งเน้นของการวิจัย: การวิจัยที่กำลังดำเนินอยู่มุ่งเน้นไปที่การพัฒนาวิธีการนำส่งที่มีประสิทธิภาพและตรงเป้าหมายมากขึ้น

2. การตอบสนองทางภูมิคุ้มกัน

ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายอาจจดจำเวกเตอร์ไวรัสหรือยีนที่นำเข้ามาใหม่ว่าเป็นสิ่งแปลกปลอมและสร้างการตอบสนองทางภูมิคุ้มกัน ซึ่งอาจนำไปสู่การอักเสบหรือการปฏิเสธยีนบำบัด

การจัดการการตอบสนองทางภูมิคุ้มกัน: สามารถใช้ยากดภูมิคุ้มกันเพื่อจัดการการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันได้ แต่ก็อาจมีผลข้างเคียงเช่นกัน

3. ผลกระทบนอกเป้าหมาย

เครื่องมือแก้ไขยีนอย่าง CRISPR-Cas9 บางครั้งอาจตัดดีเอ็นเอในตำแหน่งที่ไม่ได้ตั้งใจ ซึ่งนำไปสู่ผลกระทบนอกเป้าหมายที่อาจมีผลเสียร้ายแรง

การปรับปรุงความแม่นยำ: นักวิทยาศาสตร์กำลังทำงานเพื่อปรับปรุงความแม่นยำของเครื่องมือแก้ไขยีนเพื่อลดผลกระทบนอกเป้าหมาย

4. ความคงทนของการแสดงออกของยีน

ผลการรักษาของยีนบำบัดอาจไม่คงอยู่ยาวนาน เนื่องจากยีนที่นำเข้ามาใหม่อาจไม่แสดงออกเป็นระยะเวลาที่เพียงพอ

การแสดงออกในระยะยาว: การวิจัยมุ่งเน้นไปที่การพัฒนากลยุทธ์เพื่อให้เกิดการแสดงออกของยีนที่ยาวนานและมีเสถียรภาพ

5. ค่าใช้จ่ายสูง

ผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดอาจมีราคาแพงมาก ทำให้ผู้ป่วยจำนวนมากไม่สามารถเข้าถึงได้ โดยเฉพาะในประเทศกำลังพัฒนา สิ่งนี้ทำให้เกิดข้อกังวลทางจริยธรรมเกี่ยวกับการเข้าถึงการรักษาที่อาจช่วยชีวิตเหล่านี้อย่างเท่าเทียม

ข้อกังวลด้านการเข้าถึง: จำเป็นต้องมีความพยายามในการลดต้นทุนของยีนบำบัดและทำให้แน่ใจว่าทุกคนที่ต้องการสามารถเข้าถึงได้

ข้อพิจารณาทางจริยธรรม

ยีนบำบัดก่อให้เกิดข้อพิจารณาทางจริยธรรมหลายประการ รวมถึง:

1. ข้อกังวลด้านความปลอดภัย

ศักยภาพของผลข้างเคียงที่ไม่ได้ตั้งใจและผลกระทบระยะยาวทำให้เกิดความกังวลเกี่ยวกับความปลอดภัยของยีนบำบัด

การให้ความสำคัญกับความปลอดภัย: การทดสอบและการตรวจสอบอย่างเข้มงวดเป็นสิ่งจำเป็นเพื่อรับรองความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์ยีนบำบัด

2. ยีนบำบัดในเซลล์สืบพันธุ์

โอกาสในการทำยีนบำบัดในเซลล์สืบพันธุ์ ซึ่งจะเปลี่ยนแปลงยีนของคนรุ่นต่อไป ก่อให้เกิดข้อกังวลทางจริยธรรมอย่างมากเกี่ยวกับศักยภาพของผลกระทบที่ไม่ได้ตั้งใจและผลกระทบต่อวิวัฒนาการของมนุษย์

การถกเถียงทางจริยธรรม: ผลกระทบทางจริยธรรมของยีนบำบัดในเซลล์สืบพันธุ์เป็นที่ถกเถียงกันอย่างกว้างขวางและพิจารณาอย่างรอบคอบ

3. การเสริมสร้างเทียบกับการบำบัด

มีความกังวลว่ายีนบำบัดอาจถูกนำไปใช้เพื่อวัตถุประสงค์ที่ไม่ใช่การรักษา เช่น การเพิ่มความสามารถทางร่างกายหรือสติปัญญา แทนที่จะเป็นการรักษาโรค สิ่งนี้ทำให้เกิดคำถามเกี่ยวกับคำจำกัดความของ "โรค" และศักยภาพในการเลือกปฏิบัติทางพันธุกรรม

การใช้อย่างรับผิดชอบ: จำเป็นต้องมีแนวทางและข้อบังคับเพื่อให้แน่ใจว่ายีนบำบัดถูกใช้อย่างมีความรับผิดชอบและมีจริยธรรม

4. การเข้าถึงและความเท่าเทียม

ค่าใช้จ่ายที่สูงของยีนบำบัดก่อให้เกิดความกังวลเกี่ยวกับการเข้าถึงอย่างเท่าเทียม โดยเฉพาะในประเทศกำลังพัฒนา จำเป็นต้องมีความพยายามเพื่อให้แน่ใจว่าการรักษาที่ช่วยชีวิตเหล่านี้มีให้สำหรับทุกคนที่ต้องการ โดยไม่คำนึงถึงสถานะทางเศรษฐกิจและสังคมหรือที่ตั้งทางภูมิศาสตร์

ความเท่าเทียมระดับโลก: การจัดการกับปัญหาการเข้าถึงและความเท่าเทียมเป็นสิ่งสำคัญสำหรับการพัฒนาและการนำยีนบำบัดไปใช้อย่างมีความรับผิดชอบ

อนาคตของยีนบำบัด

สาขายีนบำบัดกำลังพัฒนาอย่างรวดเร็ว โดยมีการวิจัยและพัฒนาอย่างต่อเนื่องเพื่อจัดการกับความท้าทายในปัจจุบันและขยายการประยุกต์ใช้เทคโนโลยีนี้ ทิศทางในอนาคต ได้แก่:

1. วิธีการนำส่งที่ได้รับการปรับปรุง

การพัฒนาวิธีการนำส่งที่มีประสิทธิภาพและตรงเป้าหมายมากขึ้น เช่น เวกเตอร์ไวรัสชนิดใหม่และระบบนำส่งที่ไม่ใช่ไวรัส จะเป็นสิ่งสำคัญในการปรับปรุงประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยีนบำบัด

2. เทคโนโลยีการแก้ไขยีนที่ดียิ่งขึ้น

การปรับปรุงความแม่นยำและความจำเพาะของเครื่องมือแก้ไขยีน เช่น CRISPR-Cas9 จะช่วยลดผลกระทบนอกเป้าหมายและเพิ่มความปลอดภัยของยีนบำบัด

3. การแพทย์เฉพาะบุคคล

การปรับการรักษาด้วยยีนบำบัดให้เข้ากับลักษณะทางพันธุกรรมของผู้ป่วยแต่ละรายจะช่วยปรับปรุงประสิทธิภาพและลดความเสี่ยงของผลข้างเคียง ซึ่งรวมถึงความก้าวหน้าทางเภสัชพันธุศาสตร์เพื่อทำนายการตอบสนองต่อยีนบำบัดของแต่ละบุคคล

4. การบำบัดแบบผสมผสาน

การผสมผสานยีนบำบัดกับการรักษาอื่นๆ เช่น เคมีบำบัดหรือภูมิคุ้มกันบำบัด อาจช่วยเพิ่มประสิทธิภาพของการรักษามะเร็งและการใช้งานอื่นๆ

5. ความร่วมมือระดับโลก

ความร่วมมือระหว่างประเทศและการแบ่งปันข้อมูลที่เพิ่มขึ้นจะช่วยเร่งการพัฒนายีนบำบัดใหม่ๆ และทำให้แน่ใจว่าการรักษาเหล่านี้จะเข้าถึงผู้ป่วยทั่วโลก ซึ่งรวมถึงการแบ่งปันผลการวิจัย ข้อมูลการทดลองทางคลินิก และข้อมูลด้านกฎระเบียบ

บทสรุป

ยีนบำบัดมีศักยภาพมหาศาลในการปฏิวัติการรักษาโรคทางพันธุกรรม มะเร็ง และโรคติดเชื้อ แม้จะยังมีความท้าทายอยู่ แต่การวิจัยและพัฒนาที่ดำเนินอยู่อย่างต่อเนื่องกำลังปูทางไปสู่ยีนบำบัดที่มีประสิทธิภาพ ปลอดภัย และเข้าถึงได้มากขึ้น ในขณะที่สาขานี้ก้าวหน้าต่อไป จำเป็นอย่างยิ่งที่จะต้องจัดการกับข้อพิจารณาทางจริยธรรมและรับประกันว่าเทคโนโลยีอันทรงพลังเหล่านี้จะถูกใช้อย่างมีความรับผิดชอบและเท่าเทียม เพื่อปรับปรุงสุขภาพและความเป็นอยู่ที่ดีของผู้คนทั่วโลก ความร่วมมือระดับโลกและการเจรจาอย่างเปิดเผยเป็นสิ่งสำคัญในการตระหนักถึงศักยภาพสูงสุดของยีนบำบัดและกำหนดอนาคตของมัน

ประชาคมโลกมีความรับผิดชอบร่วมกันในการชี้นำการพัฒนาและการนำยีนบำบัดไปใช้ในแนวทางที่เป็นประโยชน์ต่อมวลมนุษยชาติ สิ่งนี้ต้องการความมุ่งมั่นในหลักการทางจริยธรรม ความเข้มงวดทางวิทยาศาสตร์ และการเข้าถึงอย่างเท่าเทียม เพื่อให้แน่ใจว่าคำมั่นสัญญาของยีนบำบัดจะบรรลุผลสำหรับคนรุ่นต่อๆ ไป