जनुकीय उपचार: अनुवांशिक सुधारणा आणि त्याचा जागतिक प्रभाव यासाठी एक सर्वसमावेशक मार्गदर्शक

जनुकीय उपचार हे वैद्यकशास्त्रातील एक क्रांतिकारक क्षेत्र आहे, जे रोगांवर त्यांच्या अनुवांशिक मुळांवर उपचार करण्याची आणि त्यांना बरे करण्याची क्षमता प्रदान करते. हे सर्वसमावेशक मार्गदर्शक जनुकीय उपचारांची तत्त्वे, कार्यप्रणाली, उपयोग, नैतिक विचार आणि जागतिक प्रभाव यावर प्रकाश टाकते, जे विविध आंतरराष्ट्रीय प्रेक्षकांसाठी तपशीलवार आढावा प्रदान करते.

जनुकीय उपचार म्हणजे काय?

जनुकीय उपचारांमध्ये रोगाचा उपचार करण्यासाठी किंवा प्रतिबंध करण्यासाठी रुग्णाच्या जनुकांमध्ये बदल करणे समाविष्ट आहे. हे अनेक दृष्टिकोनांद्वारे साध्य केले जाऊ शकते:

• उत्परिवर्तित जनुकाची जागा घेणे: सदोष जनुकाच्या जागी निरोगी जनुकाची प्रत स्थापित करणे.
• उत्परिवर्तित जनुक निष्क्रिय करणे: हानी पोहोचवणाऱ्या जनुकाला अक्षम करणे.
• नवीन जनुक समाविष्ट करणे: शरीराला रोगाशी लढण्यास मदत करण्यासाठी नवीन जनुक जोडणे.

जनुकीय उपचारांमध्ये आनुवंशिक विकार, कर्करोग आणि संसर्गजन्य रोगांसह विविध परिस्थितींवर उपचार करण्याची प्रचंड क्षमता आहे.

जनुकीय उपचारांचे प्रकार

जनुकीय उपचारांचे वर्गीकरण साधारणपणे दोन मुख्य प्रकारांमध्ये केले जाऊ शकते:

१. सोमॅटिक (दैहिक) जनुकीय उपचार

सोमॅटिक जनुकीय उपचार प्रजनन-नसलेल्या पेशींना लक्ष्य करतात. हे अनुवांशिक बदल पुढील पिढ्यांमध्ये हस्तांतरित होत नाहीत. हा सध्या वापरात असलेला सर्वात सामान्य प्रकारचा जनुकीय उपचार आहे.

उदाहरण: स्पाइनल मस्क्यूलर ऍट्रोफी (SMA) वर ओनासेम्नोजेन अबेपार्वोवेक (झोलजेन्स्मा) सह उपचार, जिथे एक कार्यात्मक SMN1 जनुक मोटर न्यूरॉन पेशींना दिले जाते.

२. जर्मलाइन (जनन) जनुकीय उपचार

जर्मलाइन जनुकीय उपचार प्रजनन पेशींना (शुक्राणू किंवा अंडपेशी) लक्ष्य करतात. हे अनुवांशिक बदल पुढील पिढ्यांमध्ये हस्तांतरित होतात. या प्रकारच्या जनुकीय उपचारांमुळे महत्त्वपूर्ण नैतिक चिंता निर्माण होतात आणि सध्या बहुतेक देशांमध्ये याला परवानगी नाही.

नैतिक विचार: भविष्यातील पिढ्यांमध्ये अनपेक्षित परिणामांची शक्यता आणि मानवी उत्क्रांतीवरील त्याचे परिणाम यामुळे जर्मलाइन जनुकीय उपचार हा एक अत्यंत वादग्रस्त विषय आहे.

जनुक वितरणाच्या पद्धती

जनुकीय उपचाराचा एक महत्त्वाचा पैलू म्हणजे उपचारात्मक जनुक लक्ष्यित पेशींपर्यंत पोहोचवणे. हे सामान्यतः वेक्टर्स वापरून साध्य केले जाते.

१. व्हायरल वेक्टर्स

विषाणू नैसर्गिकरित्या पेशींना संक्रमित करण्यास आणि अनुवांशिक सामग्री पोहोचविण्यात पटाईत असतात. व्हायरल वेक्टर्स हे सुधारित विषाणू आहेत जे निरुपद्रवी बनवले जातात परंतु जनुके पोहोचवण्याची त्यांची क्षमता टिकवून ठेवतात. व्हायरल वेक्टर्सच्या सामान्य प्रकारांमध्ये हे समाविष्ट आहे:

• ऍडेनो-असोसिएटेड व्हायरस (AAVs): AAVs सामान्यतः कमी प्रतिकारशक्तीसह जनुक वितरणासाठी सुरक्षित आणि प्रभावी मानले जातात.
• ऍडेनोव्हायरस: ऍडेनोव्हायरस AAVs पेक्षा मोठी जनुके वाहून नेऊ शकतात परंतु ते अधिक तीव्र रोगप्रतिकारक प्रतिसाद देऊ शकतात.
• लेंटिव्हायरस: लेंटिव्हायरस त्यांची अनुवांशिक सामग्री यजमान पेशीच्या DNA मध्ये समाकलित करू शकतात, ज्यामुळे दीर्घकाळ जनुकांची अभिव्यक्ती होते.

उदाहरण: आनुवंशिक रेटिनल रोगांसाठी जनुकीय उपचारांमध्ये AAV वेक्टर्स वापरले जातात, जे रेटिनल पेशींना एक कार्यात्मक जनुक पोहोचवतात.

२. नॉन-व्हायरल वेक्टर्स

नॉन-व्हायरल वेक्टर्स व्हायरल वेक्टर्सला एक पर्याय देतात, ज्यामुळे विषाणूजन्य संसर्गाशी संबंधित संभाव्य धोके टाळता येतात. सामान्य नॉन-व्हायरल पद्धतींमध्ये हे समाविष्ट आहे:

• प्लास्मिड डीएनए: डीएनए थेट पेशींमध्ये पोहोचवणे.
• लायपोसोम्स: वितरणासाठी डीएनएला लिपिड वेसिकल्समध्ये बंद करणे.
• इलेक्ट्रोपोरेशन: पेशींच्या पडद्यामध्ये तात्पुरती छिद्रे तयार करण्यासाठी विद्युत स्पंदनांचा वापर करणे, ज्यामुळे डीएनए आत प्रवेश करू शकतो.

उदाहरण: COVID-19 साठीच्या mRNA लसी लिपिड नॅनोपार्टिकल्सचा वापर करून mRNA पेशींमध्ये पोहोचवतात, त्यांना विषाणूजन्य प्रथिने तयार करण्याची आणि रोगप्रतिकारक प्रतिसाद सुरू करण्याची सूचना देतात. जरी हे पूर्णपणे जनुकीय उपचार नसले तरी, ते नॉन-व्हायरल वेक्टर्स वापरून अनुवांशिक सामग्रीच्या यशस्वी वितरणाचे प्रदर्शन करते.

जनुक संपादन तंत्रज्ञान

जनुक संपादन तंत्रज्ञान शास्त्रज्ञांना पेशींमधील डीएनए अनुक्रमांमध्ये अचूकपणे बदल करण्यास अनुमती देते. या तंत्रज्ञानाने जनुकीय उपचारांमध्ये क्रांती घडवली आहे आणि अनुवांशिक रोगांवर उपचार करण्यासाठी नवीन शक्यता उघडल्या आहेत.

१. CRISPR-Cas9

CRISPR-Cas9 हे एक क्रांतिकारक जनुक संपादन साधन आहे जे शास्त्रज्ञांना डीएनए अनुक्रमांना अचूकपणे लक्ष्य करण्यास आणि त्यात बदल करण्यास अनुमती देते. यात दोन घटक असतात: एक मार्गदर्शक RNA जो Cas9 एन्झाइमला लक्ष्यित डीएनए अनुक्रमाकडे निर्देशित करतो आणि Cas9 एन्झाइम, जो त्या ठिकाणी डीएनए कापतो. त्यानंतर पेशींची नैसर्गिक दुरुस्ती यंत्रणा ती मोडतोड दुरुस्त करते, एकतर जनुक खंडित करते किंवा नवीन अनुक्रम घालते.

कार्यप्रणाली: CRISPR-Cas9 एक विशिष्ट डीएनए क्रम शोधण्यासाठी मार्गदर्शक RNA वापरते, नंतर Cas9 आण्विक कात्रीप्रमाणे डीएनए कापण्याचे काम करते, ज्यामुळे जनुकीय बदल शक्य होतो.

२. इतर जनुक संपादन साधने

TALENs (ट्रान्सक्रिप्शन ऍक्टिव्हेटर-लाइक इफेक्टर न्यूक्लिझेस) आणि झिंक फिंगर न्यूक्लिझेस (ZFNs) सारखी इतर जनुक संपादन साधने देखील अचूक डीएनए बदलास अनुमती देतात, जरी ती सामान्यतः CRISPR-Cas9 पेक्षा अधिक गुंतागुंतीची आणि कमी प्रमाणात वापरली जातात.

पर्यायी साधने: TALENs आणि ZFNs अशा परिस्थितीसाठी पर्यायी दृष्टिकोन देतात जिथे CRISPR-Cas9 कदाचित योग्य नसेल.

जनुकीय उपचारांचे उपयोग

जनुकीय उपचारांनी अनेक प्रकारच्या रोगांवर उपचार करण्यात आशा दाखवली आहे, ज्यात खालील गोष्टींचा समावेश आहे:

१. आनुवंशिक विकार

जनुकीय उपचार आनुवंशिक विकारांना कारणीभूत असलेले अनुवांशिक दोष सुधारण्याची क्षमता देतात, जसे की:

• सिस्टिक फायब्रोसिस: फुफ्फुसांच्या पेशींमध्ये कार्यात्मक CFTR जनुक पोहोचवणे.
• स्पाइनल मस्क्यूलर ऍट्रोफी (SMA): उत्परिवर्तित SMN1 जनुकाची जागा घेणे.
• हिमोफिलिया: कार्यात्मक क्लॉटिंग फॅक्टर जनुक पोहोचवणे.
• सिकल सेल ऍनिमिया: उत्परिवर्तित हिमोग्लोबिन जनुक दुरुस्त करणे.

जागतिक प्रभाव: आनुवंशिक विकारांसाठी जनुकीय उपचार जगभरातील रुग्ण आणि त्यांच्या कुटुंबांच्या जीवनाची गुणवत्ता लक्षणीयरीत्या सुधारू शकतात.

२. कर्करोग उपचार

जनुकीय उपचारांचा उपयोग कर्करोगाच्या पेशींना लक्ष्य करून नष्ट करण्यासाठी, कर्करोगाशी लढण्यासाठी रोगप्रतिकारक शक्तीची क्षमता वाढवण्यासाठी किंवा केमोथेरपीची औषधे थेट ट्यूमरपर्यंत पोहोचवण्यासाठी केला जाऊ शकतो. उदाहरणांमध्ये हे समाविष्ट आहे:

• CAR-T सेल थेरपी: कर्करोगाच्या पेशींना लक्ष्य करून मारण्यासाठी रोगप्रतिकारक पेशींमध्ये (टी पेशी) अनुवांशिकरित्या बदल करणे.
• ऑनकोलिटिक व्हायरस: कर्करोगाच्या पेशींना निवडकपणे संक्रमित करून नष्ट करण्यासाठी विषाणूंचा वापर करणे.
• जीन-डायरेक्टेड एन्झाइम प्रोड्रग थेरपी (GDEPT): एक असे जनुक पोहोचवणे जे एका एन्झाइमची निर्मिती करते जे प्रोड્રગला ट्यूमरच्या ठिकाणी सक्रिय औषधात रूपांतरित करते.

नवोन्मेष: CAR-T सेल थेरपीने काही विशिष्ट रक्त कर्करोगांच्या उपचारात क्रांती घडवून आणली आहे, ज्यामुळे काही रुग्णांना दीर्घकाळ रोगमुक्ती मिळते.

३. संसर्गजन्य रोग

जनुकीय उपचारांचा उपयोग संसर्गजन्य रोगांप्रति रोगप्रतिकारक प्रतिसाद वाढवण्यासाठी किंवा थेट रोगजनकांना लक्ष्य करून नष्ट करण्यासाठी केला जाऊ शकतो. उदाहरणार्थ:

• एचआयव्ही/एड्स: रोगप्रतिकारक पेशींमध्ये बदल करून त्यांना एचआयव्ही संसर्गापासून प्रतिरोधक बनवणे.
• हिपॅटायटीस: विषाणूंच्या पुनरुत्पादनास प्रतिबंध करणारी जनुके पोहोचवणे.

भविष्यातील क्षमता: उदयोन्मुख संसर्गजन्य रोगांचा सामना करण्यासाठी नवीन रणनीती विकसित करण्यात जनुकीय उपचार महत्त्वाची भूमिका बजावू शकतात.

४. इतर उपयोग

जनुकीय उपचारांचा वापर इतर परिस्थितींवर उपचार करण्यासाठी देखील शोधला जात आहे, जसे की:

• न्यूरोडिजनरेटिव्ह रोग: अल्झायमर रोग, पार्किन्सन रोग.
• हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी रोग: हृदयविकाराचा झटका, एथेरोस्क्लेरोसिस.
• डोळ्यांचे आजार: वय-संबंधित मॅक्युलर डिजनरेशन, रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा.

विस्तारत असलेली क्षितिजे: संशोधन सतत जनुकीय उपचारांच्या संभाव्य उपयोगांचा विस्तार करत आहे.

क्लिनिकल चाचण्या आणि नियामक मंजुरी

जनुकीय उपचार उत्पादने त्यांची सुरक्षितता आणि कार्यक्षमता तपासण्यासाठी क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये कठोर परीक्षणातून जातात. क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये सामान्यतः अनेक टप्पे असतात:

• टप्पा १: जनुकीय उपचार उत्पादनाच्या सुरक्षिततेचे मूल्यांकन करणे.
• टप्पा २: जनुकीय उपचार उत्पादनाच्या प्रभावीतेचे मूल्यांकन करणे आणि संभाव्य दुष्परिणाम ओळखणे.
• टप्पा ३: जनुकीय उपचार उत्पादनाची विद्यमान उपचारांशी तुलना करणे आणि त्याची सुरक्षितता व कार्यक्षमता यांचे पुढील मूल्यांकन करणे.

अमेरिकेतील एफडीए (FDA), युरोपमधील ईएमए (EMA) आणि इतर देशांमधील तत्सम संस्था यांसारख्या नियामक एजन्सी क्लिनिकल चाचणी डेटाचे पुनरावलोकन करतात आणि जनुकीय उपचार उत्पादनांना व्यापक वापरासाठी मंजूर करायचे की नाही हे ठरवतात.

जागतिक नियम: जनुकीय उपचारांसाठी नियामक आराखडे वेगवेगळ्या देशांमध्ये भिन्न आहेत, जे नैतिक विचार आणि आरोग्य सेवा प्रणालींमधील फरक दर्शवतात.

आव्हाने आणि मर्यादा

त्याच्या आश्वासक क्षमतेनंतरही, जनुकीय उपचारांना अनेक आव्हाने आणि मर्यादांना सामोरे जावे लागते:

१. वितरण आव्हाने

इच्छित पेशींपर्यंत उपचारात्मक जनुकांचे कार्यक्षम आणि लक्ष्यित वितरण हे एक महत्त्वपूर्ण आव्हान आहे. वेक्टर्स सर्व लक्ष्यित पेशींपर्यंत पोहोचू शकत नाहीत किंवा ते रोगप्रतिकारक प्रतिसाद देऊ शकतात.

संशोधन लक्ष: सध्याचे संशोधन अधिक कार्यक्षम आणि लक्ष्यित वितरण पद्धती विकसित करण्यावर केंद्रित आहे.

२. रोगप्रतिकारक प्रतिसाद

शरीराची रोगप्रतिकारक शक्ती व्हायरल वेक्टर किंवा नव्याने समाविष्ट केलेल्या जनुकाला परदेशी म्हणून ओळखू शकते आणि रोगप्रतिकारक प्रतिसाद देऊ शकते, ज्यामुळे संभाव्यतः जळजळ किंवा जनुकीय उपचारांची अस्वीकृती होऊ शकते.

रोगप्रतिकारक प्रतिसाद व्यवस्थापन: रोगप्रतिकारक प्रतिसाद व्यवस्थापित करण्यासाठी इम्युनोसप्रेसंट औषधे वापरली जाऊ शकतात, परंतु त्यांचे दुष्परिणाम देखील होऊ शकतात.

३. ऑफ-टार्गेट प्रभाव

CRISPR-Cas9 सारखी जनुक संपादन साधने कधीकधी अनपेक्षित ठिकाणी डीएनए कापू शकतात, ज्यामुळे ऑफ-टार्गेट प्रभाव होऊ शकतो ज्याचे हानिकारक परिणाम असू शकतात.

अचूकता सुधारणे: शास्त्रज्ञ ऑफ-टार्गेट प्रभाव कमी करण्यासाठी जनुक संपादन साधनांची अचूकता सुधारण्यासाठी काम करत आहेत.

४. जनुकीय अभिव्यक्तीची टिकाऊपणा

जनुकीय उपचारांचा उपचारात्मक प्रभाव दीर्घकाळ टिकणारा नसू शकतो, कारण नव्याने समाविष्ट केलेले जनुक पुरेशा कालावधीसाठी व्यक्त होऊ शकत नाही.

दीर्घकालीन अभिव्यक्ती: दीर्घकालीन आणि स्थिर जनुकीय अभिव्यक्ती साध्य करण्यासाठीच्या धोरणांवर संशोधन केंद्रित आहे.

५. उच्च खर्च

जनुकीय उपचार उत्पादने खूप महाग असू शकतात, ज्यामुळे ती अनेक रुग्णांसाठी, विशेषतः विकसनशील देशांमध्ये, आवाक्याबाहेरची ठरतात. यामुळे या संभाव्य जीवनरक्षक उपचारांच्या समान उपलब्धतेबद्दल नैतिक चिंता निर्माण होते.

उपलब्धतेची चिंता: जनुकीय उपचारांचा खर्च कमी करण्यासाठी आणि ते गरजू सर्वांसाठी उपलब्ध असल्याची खात्री करण्यासाठी प्रयत्नांची गरज आहे.

नैतिक विचार

जनुकीय उपचार अनेक नैतिक विचारांना जन्म देतात, ज्यात खालील गोष्टींचा समावेश आहे:

१. सुरक्षिततेची चिंता

अनपेक्षित दुष्परिणाम आणि दीर्घकालीन परिणामांची शक्यता जनुकीय उपचारांच्या सुरक्षिततेबद्दल चिंता निर्माण करते.

सुरक्षिततेला प्राधान्य: जनुकीय उपचार उत्पादनांची सुरक्षितता सुनिश्चित करण्यासाठी कठोर चाचणी आणि देखरेख आवश्यक आहे.

२. जर्मलाइन उपचार

जर्मलाइन जनुकीय उपचारांची शक्यता, जी भविष्यातील पिढ्यांच्या जनुकांमध्ये बदल करेल, अनपेक्षित परिणामांच्या शक्यतेबद्दल आणि मानवी उत्क्रांतीवरील परिणामांबद्दल महत्त्वपूर्ण नैतिक चिंता निर्माण करते.

नैतिक वादविवाद: जर्मलाइन जनुकीय उपचारांच्या नैतिक परिणामांवर व्यापकपणे चर्चा केली जाते आणि काळजीपूर्वक विचार केला जातो.

३. सुधारणा विरुद्ध उपचार

एक चिंता आहे की जनुकीय उपचारांचा उपयोग रोग बरे करण्याऐवजी गैर-उपचारात्मक उद्देशांसाठी, जसे की शारीरिक किंवा संज्ञानात्मक क्षमता वाढवण्यासाठी, केला जाऊ शकतो. यामुळे "रोग" या व्याख्येबद्दल आणि अनुवांशिक भेदभावाच्या शक्यतेबद्दल प्रश्न निर्माण होतात.

जबाबदार वापर: जनुकीय उपचारांचा वापर जबाबदारीने आणि नैतिकदृष्ट्या केला जाईल याची खात्री करण्यासाठी मार्गदर्शक तत्त्वे आणि नियमांची आवश्यकता आहे.

४. उपलब्धता आणि समानता

जनुकीय उपचारांचा उच्च खर्च, विशेषतः विकसनशील देशांमध्ये, समान उपलब्धतेबद्दल चिंता निर्माण करतो. हे जीवनरक्षक उपचार गरजू सर्वांना, त्यांची सामाजिक-आर्थिक स्थिती किंवा भौगोलिक स्थान विचारात न घेता, उपलब्ध होतील याची खात्री करण्यासाठी प्रयत्नांची गरज आहे.

जागतिक समानता: जनुकीय उपचारांच्या जबाबदार विकास आणि अंमलबजावणीसाठी उपलब्धता आणि समानतेच्या समस्येचे निराकरण करणे महत्त्वाचे आहे.

जनुकीय उपचारांचे भविष्य

जनुकीय उपचारांचे क्षेत्र वेगाने विकसित होत आहे, सध्याच्या आव्हानांना सामोरे जाण्यासाठी आणि या तंत्रज्ञानाच्या उपयोगांचा विस्तार करण्यावर चालू संशोधन आणि विकास केंद्रित आहे. भविष्यातील दिशांमध्ये हे समाविष्ट आहे:

१. सुधारित वितरण पद्धती

नवीन व्हायरल वेक्टर्स आणि नॉन-व्हायरल वितरण प्रणाली यांसारख्या अधिक कार्यक्षम आणि लक्ष्यित वितरण पद्धती विकसित करणे, जनुकीय उपचारांची कार्यक्षमता आणि सुरक्षितता सुधारण्यासाठी महत्त्वपूर्ण असेल.

२. वर्धित जनुक संपादन तंत्रज्ञान

CRISPR-Cas9 सारख्या जनुक संपादन साधनांची अचूकता आणि विशिष्टता सुधारल्याने ऑफ-टार्गेट प्रभाव कमी होतील आणि जनुकीय उपचारांची सुरक्षितता वाढेल.

३. वैयक्तिकृत औषध

रुग्णाच्या वैयक्तिक अनुवांशिक रचनेनुसार जनुकीय उपचार तयार केल्याने कार्यक्षमता सुधारेल आणि प्रतिकूल परिणामांचा धोका कमी होईल. यामध्ये जनुकीय उपचारांना वैयक्तिक प्रतिसादांचा अंदाज लावण्यासाठी फार्माकोजेनोमिक्समधील प्रगती समाविष्ट आहे.

४. संयोजन उपचार

जनुकीय उपचारांना केमोथेरपी किंवा इम्युनोथेरपीसारख्या इतर उपचारांसोबत जोडल्याने कर्करोग उपचार आणि इतर उपयोगांची प्रभावीता वाढू शकते.

५. जागतिक सहयोग

वाढलेले आंतरराष्ट्रीय सहकार्य आणि डेटा शेअरिंग नवीन जनुकीय उपचारांच्या विकासाला गती देईल आणि हे उपचार जगभरातील रुग्णांना उपलब्ध होतील याची खात्री करेल. यामध्ये संशोधन निष्कर्ष, क्लिनिकल चाचणी डेटा आणि नियामक माहिती सामायिक करणे समाविष्ट आहे.

निष्कर्ष

जनुकीय उपचारांमध्ये अनुवांशिक रोग, कर्करोग आणि संसर्गजन्य रोगांच्या उपचारात क्रांती घडवण्याची प्रचंड क्षमता आहे. जरी आव्हाने कायम असली तरी, चालू असलेले संशोधन आणि विकास अधिक प्रभावी, सुरक्षित आणि अधिक सोप्या जनुकीय उपचारांसाठी मार्ग मोकळा करत आहेत. जसजसे हे क्षेत्र पुढे जात आहे, तसतसे नैतिक विचारांवर लक्ष देणे आणि या शक्तिशाली तंत्रज्ञानाचा वापर जबाबदारीने आणि समानतेने जगभरातील लोकांचे आरोग्य आणि कल्याण सुधारण्यासाठी केला जाईल याची खात्री करणे आवश्यक आहे. जनुकीय उपचारांची संपूर्ण क्षमता साकार करण्यासाठी आणि त्याचे भविष्य घडवण्यासाठी निरंतर जागतिक सहकार्य आणि खुला संवाद महत्त्वाचा आहे.

जागतिक समुदायावर जनुकीय उपचारांच्या विकासाला आणि अंमलबजावणीला अशा प्रकारे मार्गदर्शन करण्याची सामायिक जबाबदारी आहे ज्यामुळे संपूर्ण मानवतेला फायदा होईल. यासाठी नैतिक तत्त्वे, वैज्ञानिक कठोरता आणि समान उपलब्धतेसाठी वचनबद्धता आवश्यक आहे, ज्यामुळे जनुकीय उपचारांचे वचन येणाऱ्या पिढ्यांसाठी साकार होईल याची खात्री होते.