ایجاد درمان‌های هدفمند: دیدگاهی جهانی در پزشکی دقیق

چشم‌انداز پزشکی در حال تحولی عمیق است که ناشی از پیشرفت‌ها در درک ما از اساس مولکولی بیماری‌هاست. درمان‌های هدفمند، که سنگ بنای پزشکی دقیق هستند، نشان‌دهنده یک تغییر پارادایم از رویکردهای سنتی «یک نسخه برای همه» به سمت درمان‌هایی است که متناسب با ویژگی‌های منحصر به فرد بیماران و بیماری‌هایشان طراحی شده‌اند. این رویکرد، درمان‌های مؤثرتر با سمیت کمتر را نوید می‌دهد و در نهایت نتایج درمانی بیماران را بهبود می‌بخشد. این پست وبلاگ به دنیای درمان‌های هدفمند می‌پردازد و توسعه، تأثیر جهانی، چالش‌ها و مسیرهای آینده آن‌ها را بررسی می‌کند.

درمان‌های هدفمند چه هستند؟

درمان‌های هدفمند، که به نام داروهای هدفمند مولکولی یا داروهای دقیق نیز شناخته می‌شوند، داروهایی هستند که برای تداخل ویژه با مولکول‌ها یا مسیرهای خاصی طراحی شده‌اند که برای رشد، بقا و گسترش سلول‌های بیمار حیاتی هستند. برخلاف شیمی‌درمانی سنتی که اغلب هم سلول‌های سرطانی و هم سلول‌های سالم را تحت تأثیر قرار می‌دهد، درمان‌های هدفمند به دنبال هدف قرار دادن انتخابی سلول‌های سرطانی هستند تا آسیب به بافت‌های طبیعی به حداقل برسد. این ویژگی منجر به کاهش عوارض جانبی و بالقوه نتیجه درمانی مؤثرتر می‌شود.

تفاوت اصلی در مکانیسم عمل نهفته است. شیمی‌درمانی با حمله به سلول‌هایی که به سرعت تقسیم می‌شوند عمل می‌کند، که این ویژگی سرطان است، اما همچنین ویژگی بسیاری از سلول‌های سالم (مانند فولیکول‌های مو، مغز استخوان) نیز می‌باشد. از سوی دیگر، درمان‌های هدفمند برای تعامل با مولکول‌های خاص (اهداف) در داخل سلول‌های سرطانی طراحی شده‌اند و مسیرهای سیگنالینگ یا مکانیسم‌های رشد آن‌ها را مختل می‌کنند.

علم پشت درمان‌های هدفمند: شناسایی اهداف

توسعه درمان‌های هدفمند با شناسایی اهداف مولکولی خاصی که برای پیشرفت بیماری ضروری هستند، آغاز می‌شود. این فرآیند اغلب شامل تحقیقات گسترده در مورد ساختار ژنتیکی و مولکولی سلول‌های بیمار است. در اینجا خلاصه‌ای از این فرآیند آمده است:

۱. پروفایل‌سازی ژنومی و پروتئومی

اولین قدم، تجزیه و تحلیل ژنوم (DNA) و پروتئوم (پروتئین‌ها)ی سلول‌های بیمار برای شناسایی جهش‌های ژنتیکی، بیان ژن تغییر یافته یا فعالیت غیرطبیعی پروتئین‌ها است که با بیماری مرتبط هستند. فناوری‌هایی مانند توالی‌یابی نسل بعد (NGS)، طیف‌سنجی جرمی و ایمونوهیستوشیمی معمولاً برای این منظور استفاده می‌شوند. به عنوان مثال، در سرطان ریه، جهش در ژن EGFR (گیرنده فاکتور رشد اپیدرمی) اغلب یافت می‌شود. به طور مشابه، در سرطان سینه، پروتئین HER2 (گیرنده ۲ فاکتور رشد اپیدرمی انسانی) اغلب بیش از حد بیان می‌شود. این تغییرات ژنتیکی و پروتئینی به اهداف بالقوه برای مداخله درمانی تبدیل می‌شوند.

۲. درک مسیرهای سیگنالینگ

پس از شناسایی اهداف بالقوه، محققان باید درک کنند که این اهداف چگونه به پیشرفت بیماری کمک می‌کنند. این امر شامل مطالعه مسیرهای سیگنالینگی است که این اهداف در آن دخیل هستند. مسیرهای سیگنالینگ شبکه‌های پیچیده‌ای از پروتئین‌های در حال تعامل هستند که فرآیندهای سلولی مانند رشد، تکثیر، بقا و آپوپتوز (مرگ برنامه‌ریزی شده سلولی) را تنظیم می‌کنند. با درک این مسیرها، محققان می‌توانند نقاط خاصی را شناسایی کنند که درمان‌های هدفمند می‌توانند برای مختل کردن فرآیند بیماری در آنجا مداخله کنند. به عنوان مثال، مسیر PI3K/Akt/mTOR اغلب در سرطان دچار اختلال می‌شود و یک هدف رایج برای توسعه دارو است.

۳. اعتبارسنجی اهداف

قبل از شروع توسعه دارو، اعتبارسنجی این که هدف شناسایی شده واقعاً برای پیشرفت بیماری ضروری است، بسیار حیاتی است. این شامل استفاده از تکنیک‌های مختلف تجربی، مانند مطالعات حذفی ژن (gene knockout)، تداخل RNA (RNAi) و ویرایش ژن CRISPR-Cas9 برای غیرفعال کردن یا خاموش کردن ژن هدف و ارزیابی تأثیر آن بر رفتار سلول بیمار است. اگر مهار هدف منجر به کاهش قابل توجهی در رشد یا بقای سلول بیمار شود، آن هدف به عنوان یک هدف معتبر در نظر گرفته می‌شود.

انواع درمان‌های هدفمند

چندین دسته از درمان‌های هدفمند در حال حاضر موجود است که هر یک از طریق مکانیسم‌های متفاوتی عمل می‌کنند:

• مهارکننده‌های مولکول کوچک: این‌ها ترکیبات شیمیایی کوچکی هستند که می‌توانند وارد سلول‌ها شده و به مولکول‌های هدف خاصی مانند آنزیم‌ها یا گیرنده‌ها متصل شوند و فعالیت آن‌ها را مهار کنند. نمونه‌ها شامل مهارکننده‌های تیروزین کیناز (TKIs) مانند ایماتینیب (Gleevec) برای لوسمی میلوئیدی مزمن (CML) و ارلوتینیب (Tarceva) برای سرطان ریه سلول غیر کوچک (NSCLC) است. TKIها اغلب به صورت خوراکی در دسترس هستند که استفاده از آنها را برای بیماران راحت می‌کند.
• آنتی‌بادی‌های مونوکلونال: این‌ها آنتی‌بادی‌هایی هستند که در آزمایشگاه تولید می‌شوند و برای اتصال به اهداف خاص روی سطح سلول‌ها طراحی شده‌اند. هنگامی که یک آنتی‌بادی مونوکلونال به هدف خود متصل می‌شود، می‌تواند عملکرد هدف را مسدود کند، یک پاسخ ایمنی برای از بین بردن سلول را تحریک کند، یا یک محموله سمی را به سلول تحویل دهد. نمونه‌ها شامل تراستوزوماب (Herceptin) برای سرطان سینه HER2-مثبت و ریتوکسیماب (Rituxan) برای لنفوم‌های سلول B است. آنتی‌بادی‌های مونوکلونال معمولاً به صورت داخل وریدی تجویز می‌شوند.
• کونژوگه‌های آنتی‌بادی-دارو (ADCs): این‌ها آنتی‌بادی‌های مونوکلونالی هستند که به یک داروی سیتوتوکسیک متصل شده‌اند. آنتی‌بادی به عنوان یک سیستم تحویل عمل می‌کند و دارو را به طور خاص به سلول‌های سرطانی هدایت می‌کند، جایی که برای کشتن سلول‌ها آزاد می‌شود. یک نمونه، برنتوکسیماب ودوتین (Adcetris) برای لنفوم هوچکین و لنفوم سلول بزرگ آناپلاستیک است.
• ایمونوتراپی‌ها: در حالی که اغلب به عنوان یک دسته جداگانه در نظر گرفته می‌شوند، برخی از ایمونوتراپی‌ها، مانند مهارکننده‌های ایست بازرسی (checkpoint inhibitors)، نیز می‌توانند به عنوان درمان‌های هدفمند در نظر گرفته شوند زیرا پروتئین‌های خاصی (مانند PD-1، PD-L1، CTLA-4) را که پاسخ ایمنی را تنظیم می‌کنند، هدف قرار می‌دهند. با مسدود کردن این پروتئین‌های ایست بازرسی، این درمان‌ها سیستم ایمنی را برای حمله به سلول‌های سرطانی آزاد می‌کنند. نمونه‌ها شامل پمبرولیزوماب (Keytruda) و نیولوماب (Opdivo) است.
• ژن‌درمانی‌ها: این درمان‌ها ژن‌های بیمار را برای درمان یا پیشگیری از بیماری اصلاح می‌کنند. برخی از ژن‌درمانی‌ها می‌توانند هدفمند در نظر گرفته شوند زیرا به طور خاص به علل ژنتیکی یک بیماری می‌پردازند. به عنوان مثال، درمان با سلول‌های T با گیرنده آنتی‌ژن کایمریک (CAR T-cell therapy)، که در آن سلول‌های T بیمار به صورت ژنتیکی مهندسی می‌شوند تا یک گیرنده (CAR) را بیان کنند که یک پروتئین خاص روی سلول‌های سرطانی را هدف قرار می‌دهد، نوعی از ایمونوتراپی هدفمند و ژن‌درمانی است.

نمونه‌هایی از درمان‌های هدفمند موفق

درمان‌های هدفمند، درمان چندین بیماری را متحول کرده‌اند، به ویژه در انکولوژی. در اینجا چند نمونه آورده شده است:

• لوسمی میلوئیدی مزمن (CML): توسعه ایماتینیب (Gleevec)، یک TKI که پروتئین فیوژن BCR-ABL را هدف قرار می‌دهد، به طور چشمگیری پیش‌آگهی بیماران مبتلا به CML را بهبود بخشیده است. قبل از ایماتینیب، CML یک بیماری با پیشرفت سریع و اغلب کشنده بود. اکنون، با ایماتینیب و سایر TKIها، بسیاری از بیماران مبتلا به CML می‌توانند طول عمر تقریباً طبیعی داشته باشند. این یکی از مهمترین داستان‌های موفقیت در درمان هدفمند است.
• سرطان سینه HER2-مثبت: تراستوزوماب (Herceptin)، یک آنتی‌بادی مونوکلونال که پروتئین HER2 را هدف قرار می‌دهد، به طور قابل توجهی نرخ بقای زنان مبتلا به سرطان سینه HER2-مثبت را بهبود بخشیده است. قبل از تراستوزوماب، این زیرگروه از سرطان سینه به ویژه تهاجمی بود. تراستوزوماب، که اغلب در ترکیب با شیمی‌درمانی استفاده می‌شود، به یک استاندارد درمانی تبدیل شده است.
• سرطان ریه سلول غیر کوچک (NSCLC): چندین درمان هدفمند برای NSCLC توسعه یافته است که جهش‌های خاصی را در ژن‌هایی مانند EGFR، ALK و ROS1 هدف قرار می‌دهند. این درمان‌ها اثربخشی قابل توجهی را در بیمارانی که تومورهایشان این جهش‌ها را دارند نشان داده‌اند و منجر به بهبود بقا و کیفیت زندگی شده‌اند. به عنوان مثال، اوسیمرتینیب یک TKI نسل سوم EGFR است که علیه NSCLC با جهش EGFR، حتی آنهایی که دارای جهش مقاوم T790M هستند، مؤثر است.
• ملانوم: درمان‌های هدفمندی که BRAF و MEK، دو پروتئین در مسیر سیگنالینگ MAPK را مهار می‌کنند، مزایای قابل توجهی را در بیماران مبتلا به ملانوم که دارای جهش BRAF هستند، نشان داده‌اند. نمونه‌ها شامل ومورافنیب و دابرافنیب (مهارکننده‌های BRAF) و ترامتینیب و کوبیمتینیب (مهارکننده‌های MEK) هستند. این درمان‌ها، که اغلب به صورت ترکیبی استفاده می‌شوند، نرخ بقا را برای بیماران مبتلا به ملانوم با جهش BRAF به طور چشمگیری بهبود بخشیده‌اند.

تأثیر جهانی درمان‌های هدفمند

درمان‌های هدفمند تأثیر عمیقی بر سیستم‌های بهداشتی در سراسر جهان داشته‌اند و منجر به موارد زیر شده‌اند:

• بهبود نتایج بیماران: درمان‌های هدفمند منجر به بهبودهای قابل توجهی در نرخ بقا، کیفیت زندگی و نتایج کلی بیماران برای بسیاری از بیماری‌ها شده‌اند.
• استراتژی‌های درمانی شخصی‌سازی شده: درمان‌های هدفمند توسعه استراتژی‌های درمانی شخصی‌سازی شده را امکان‌پذیر کرده‌اند، جایی که تصمیمات درمانی بر اساس ویژگی‌های منحصر به فرد بیماری هر بیمار اتخاذ می‌شود.
• توسعه داروهای جدید: موفقیت درمان‌های هدفمند، توسعه داروهای جدیدی را که مسیرهای مولکولی خاص درگیر در پیشرفت بیماری را هدف قرار می‌دهند، تحریک کرده است.
• کاهش عوارض جانبی: در مقایسه با شیمی‌درمانی سنتی، درمان‌های هدفمند اغلب عوارض جانبی کمتری ایجاد می‌کنند، که منجر به تحمل بهتر بیمار و پایبندی به درمان می‌شود.

چالش‌ها در توسعه و اجرای درمان‌های هدفمند

علی‌رغم پیشرفت‌های قابل توجه در درمان‌های هدفمند، چندین چالش باقی مانده است:

۱. مقاومت در برابر درمان‌های هدفمند

یکی از چالش‌های اصلی، ایجاد مقاومت در برابر درمان‌های هدفمند است. سلول‌های سرطانی به طرز قابل توجهی سازگار هستند و می‌توانند مکانیسم‌هایی را برای فرار از اثرات داروهای هدفمند تکامل دهند. مقاومت می‌تواند از طریق مکانیسم‌های مختلفی به وجود آید، از جمله:

• کسب جهش‌های جدید: سلول‌های سرطانی می‌توانند جهش‌های جدیدی کسب کنند که مسیر هدف قرار گرفته را دور می‌زنند یا ساختار پروتئین هدف را تغییر می‌دهند و آن را به دارو غیر حساس می‌کنند.
• فعال‌سازی مسیرهای سیگنالینگ جایگزین: سلول‌های سرطانی می‌توانند مسیرهای سیگنالینگ جایگزینی را فعال کنند که مهار مسیر هدف قرار گرفته را جبران می‌کند.
• افزایش بیان پروتئین هدف: سلول‌های سرطانی می‌توانند بیان پروتئین هدف را افزایش دهند و بر اثر دارو غلبه کنند.

برای غلبه بر مقاومت، محققان در حال بررسی چندین استراتژی هستند، از جمله:

• توسعه درمان‌های ترکیبی: ترکیب درمان‌های هدفمند با سایر داروها، مانند شیمی‌درمانی یا سایر عوامل هدفمند، می‌تواند با هدف قرار دادن چندین مسیر به طور همزمان به غلبه بر مقاومت کمک کند.
• توسعه درمان‌های هدفمند نسل بعدی: توسعه داروهای جدیدی که اپی‌توپ‌ها یا مسیرهای مختلفی را که در مکانیسم‌های مقاومت دخیل هستند، هدف قرار می‌دهند.
• توسعه استراتژی‌هایی برای مهار مکانیسم‌های مقاومت: توسعه داروهایی که به طور خاص مکانیسم‌هایی را که سلول‌های سرطانی برای ایجاد مقاومت استفاده می‌کنند، مهار می‌کنند.

۲. شناسایی اهداف جدید

شناسایی اهداف جدید همچنان یک چالش مهم است. این فرآیند نیازمند درک عمیقی از مکانیسم‌های مولکولی زیربنای پیشرفت بیماری و فناوری‌های پیچیده برای تجزیه و تحلیل ژنوم و پروتئوم سلول‌های بیمار است. علاوه بر این، اعتبارسنجی هدف و نشان دادن نقش ضروری آن در پیشرفت بیماری قبل از شروع توسعه دارو حیاتی است. همکاری جهانی و ابتکارات به اشتراک‌گذاری داده‌ها برای تسریع کشف اهداف جدید بسیار مهم است. این شامل پروژه‌های تحقیقاتی مشترک بین مؤسسات دانشگاهی و شرکت‌های داروسازی، و همچنین ایجاد پایگاه‌های داده با دسترسی آزاد حاوی داده‌های ژنومی و پروتئومی است.

۳. توسعه و اعتبارسنجی نشانگرهای زیستی

نشانگرهای زیستی (Biomarkers) شاخص‌های قابل اندازه‌گیری از یک وضعیت یا حالت بیولوژیکی هستند. آنها برای شناسایی بیمارانی که به احتمال زیاد از یک درمان هدفمند خاص سود می‌برند، ضروری هستند. با این حال، توسعه و اعتبارسنجی نشانگرهای زیستی یک فرآیند پیچیده و زمان‌بر است. نشانگرهای زیستی باید اختصاصی، حساس و قابل تکرار باشند. آنها همچنین باید در کارآزمایی‌های بالینی برای نشان دادن ارزش پیش‌بینی‌کننده خود تأیید شوند. تلاش‌های استانداردسازی بین‌المللی برای اطمینان از کیفیت و قابلیت اطمینان سنجش‌های نشانگرهای زیستی مورد نیاز است. این شامل ایجاد پروتکل‌های استاندارد برای جمع‌آوری نمونه، پردازش و تجزیه و تحلیل، و همچنین توسعه مواد مرجع و برنامه‌های آزمون مهارت است.

۴. دسترسی و مقرون به صرفه بودن

هزینه درمان‌های هدفمند می‌تواند قابل توجه باشد و آنها را برای بسیاری از بیماران، به ویژه در کشورهای با درآمد کم و متوسط، غیرقابل دسترس کند. این امر نگرانی‌های اخلاقی در مورد برابری و دسترسی به مراقبت‌های بهداشتی را ایجاد می‌کند. استراتژی‌هایی برای بهبود دسترسی و مقرون به صرفه بودن عبارتند از:

• مذاکره برای قیمت‌های پایین‌تر دارو: دولت‌ها و سیستم‌های بهداشتی می‌توانند با شرکت‌های داروسازی برای قیمت‌های پایین‌تر دارو مذاکره کنند.
• توسعه نسخه‌های ژنریک درمان‌های هدفمند: نسخه‌های ژنریک درمان‌های هدفمند می‌توانند به طور قابل توجهی هزینه آنها را کاهش دهند.
• اجرای استراتژی‌های قیمت‌گذاری طبقه‌بندی شده: شرکت‌های داروسازی می‌توانند استراتژی‌های قیمت‌گذاری طبقه‌بندی شده را اجرا کنند، که در آن قیمت‌های متفاوتی برای داروها در کشورهای مختلف بر اساس وضعیت اقتصادی آنها اعمال می‌کنند.
• ارائه کمک مالی به بیماران: دولت‌ها، خیریه‌ها و شرکت‌های داروسازی می‌توانند به بیمارانی که توانایی پرداخت هزینه درمان‌های هدفمند را ندارند، کمک مالی ارائه دهند.

۵. طراحی و اجرای کارآزمایی بالینی

کارآزمایی‌های بالینی برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی درمان‌های هدفمند ضروری هستند. با این حال، طراحی و اجرای کارآزمایی‌های بالینی برای درمان‌های هدفمند می‌تواند چالش‌برانگیز باشد. طراحی‌های سنتی کارآزمایی بالینی، که اغلب یک داروی جدید را با دارونما یا درمان استاندارد مقایسه می‌کنند، ممکن است برای درمان‌های هدفمند مناسب نباشند. در عوض، کارآزمایی‌های بالینی برای درمان‌های هدفمند اغلب از طراحی‌های مبتنی بر نشانگر زیستی استفاده می‌کنند، که در آن بیماران بر اساس وجود یک نشانگر زیستی خاص برای کارآزمایی انتخاب می‌شوند. این امر مستلزم توسعه و اعتبارسنجی سنجش‌های قوی نشانگر زیستی و ایجاد برنامه‌های کارآمد غربالگری بیماران است. علاوه بر این، کارآزمایی‌های بالینی باید در جمعیت‌های متنوع انجام شود تا اطمینان حاصل شود که نتایج قابل تعمیم هستند. این امر مستلزم رفع موانع مشارکت در کارآزمایی‌های بالینی، مانند عدم آگاهی، موانع زبانی و چالش‌های لجستیکی است.

۶. چالش‌های نظارتی

چشم‌انداز نظارتی برای درمان‌های هدفمند پیچیده و در حال تحول است. سازمان‌های نظارتی باید دستورالعمل‌های واضح و سازگاری را برای تأیید درمان‌های هدفمند، با در نظر گرفتن ویژگی‌های منحصر به فرد این داروها، توسعه دهند. این شامل رسیدگی به مسائلی مانند اعتبارسنجی نشانگر زیستی، مسیرهای تأیید سریع و نظارت پس از بازاریابی است. هماهنگ‌سازی بین‌المللی استانداردهای نظارتی می‌تواند توسعه و تأیید درمان‌های هدفمند را تسهیل کرده و اطمینان حاصل کند که بیماران در سراسر جهان به درمان‌های ایمن و مؤثر دسترسی دارند.

آینده درمان‌های هدفمند

آینده درمان‌های هدفمند روشن است و تلاش‌های تحقیق و توسعه در حال انجام بر موارد زیر متمرکز است:

• توسعه درمان‌های هدفمند جدید برای طیف وسیع‌تری از بیماری‌ها: محققان در حال بررسی پتانسیل درمان‌های هدفمند برای بیماری‌های دیگری غیر از سرطان، مانند بیماری‌های خودایمنی، بیماری‌های عفونی و اختلالات عصبی هستند.
• توسعه درمان‌های شخصی‌سازی شده و دقیق‌تر: پیشرفت‌ها در ژنومیک، پروتئومیک و بیوانفورماتیک امکان توسعه درمان‌های شخصی‌سازی شده و دقیق‌تری را فراهم می‌کند که متناسب با ویژگی‌های منحصر به فرد هر بیمار طراحی شده‌اند. این شامل استفاده از هوش مصنوعی (AI) و یادگیری ماشین (ML) برای تجزیه و تحلیل مجموعه داده‌های بزرگ بیمار و شناسایی نشانگرهای زیستی پیش‌بینی‌کننده است.
• توسعه سیستم‌های جدید تحویل دارو: سیستم‌های جدید تحویل دارو برای بهبود تحویل درمان‌های هدفمند به سلول‌های بیمار و کاهش عوارض جانبی در حال توسعه هستند. این شامل استفاده از نانوذرات، لیپوزوم‌ها و سایر فناوری‌ها برای کپسوله کردن داروها و هدف قرار دادن آنها در سلول‌ها یا بافت‌های خاص است.
• ترکیب درمان‌های هدفمند با سایر روش‌های درمانی: درمان‌های هدفمند به طور فزاینده‌ای با سایر روش‌های درمانی، مانند ایمونوتراپی، پرتودرمانی و جراحی، برای بهبود نتایج درمانی ترکیب می‌شوند.
• تمرکز بر پیشگیری: درک اساس مولکولی بیماری‌ها، راه‌هایی را برای درمان‌های هدفمند پیشگیرانه باز می‌کند. شناسایی افرادی که به دلیل نشانگرهای ژنتیکی خاص در معرض خطر بالایی قرار دارند، می‌تواند امکان مداخله زودهنگام و اقدامات پیشگیرانه را فراهم کند. به عنوان مثال، افراد دارای جهش‌های BRCA1/2 می‌توانند از جراحی‌های پیشگیرانه یا استراتژی‌های پیشگیری شیمیایی برای کاهش خطر ابتلا به سرطان سینه یا تخمدان بهره‌مند شوند.

همکاری جهانی: کلید پیشرفت

توسعه و اجرای درمان‌های هدفمند نیازمند یک تلاش مشترک جهانی است. این شامل همکاری بین مؤسسات دانشگاهی، شرکت‌های داروسازی، سازمان‌های نظارتی و گروه‌های حامی بیماران است. با همکاری با یکدیگر، می‌توانیم کشف اهداف جدید را تسریع کنیم، درمان‌های مؤثرتری را توسعه دهیم و اطمینان حاصل کنیم که بیماران در سراسر جهان به این درمان‌های نجات‌بخش دسترسی دارند. ابتکارات جهانی مانند کنسرسیوم بین‌المللی ژنوم سرطان (ICGC) و اتحاد جهانی برای ژنومیک و بهداشت (GA4GH) نقش مهمی در تقویت همکاری و به اشتراک‌گذاری داده‌ها ایفا می‌کنند.

نتیجه‌گیری

درمان‌های هدفمند نشان‌دهنده یک پیشرفت قابل توجه در درمان بسیاری از بیماری‌ها هستند و نویدبخش درمان‌های مؤثرتر با سمیت کمتر می‌باشند. در حالی که چالش‌ها باقی است، تلاش‌های تحقیق و توسعه در حال انجام، راه را برای آینده‌ای هموار می‌کند که در آن پزشکی دقیق برای همه بیماران، صرف نظر از موقعیت مکانی یا وضعیت اقتصادی آنها، یک واقعیت است. سفر به سوی این آینده نیازمند همکاری مداوم جهانی، نوآوری و تعهد به تضمین دسترسی عادلانه به این درمان‌های نجات‌بخش است. درک اینکه تنوع ژنتیکی در میان قومیت‌ها و جمعیت‌های مختلف برای توسعه مؤثر درمان هدفمند حیاتی است. کارآزمایی‌های بالینی و تحقیقات باید به طور فعال جمعیت‌های متنوع را شامل شوند تا اطمینان حاصل شود که درمان‌ها برای همه مؤثر و ایمن هستند و از نابرابری‌های ناخواسته در نتایج مراقبت‌های بهداشتی جلوگیری می‌شود.